Cecità: nuovi successi per la cura genetica con rodopsina

Cecità: topi non vedenti riacquistano la vista dopo trattamento genetico con rodopsina

Una nuova terapia genetica è stata testata su topi non vedenti per curare la cecità e ha dato risultati molto incoraggianti. Questo è quanto dichiara Rob Lucas, dell’Università di Manchester, a capo del gruppo di studiosi che ha condotto la ricerca.

“Abbiamo eseguito il trattamento su alcuni topi non vedenti. Li abbiamo messi davanti ad un video che riproduceva un normale attacco di un gufo. I topi che avevamo curato sono fuggiti alla vista del rapace notturno, proprio come quelli sani, mentre quelli non trattati sono rimasti immobili. Possiamo dire che gli esemplari ai quali era stato somministrato il trattamento hanno in qualche modo interagito con la proiezione del gufo.”

Ai topi trattati è stato iniettato un gene che contiene un pigmento in grado di rilevare la luce. Questo è un approccio scientifico che si prefissa di curare tutti i tipi di cecità, causati da coni e bastoncelli danneggiati o mancanti. I fotorecettori, in un uomo vedente, catturano la luce e la convertono in segnale elettrico da inviare alle cellule gangliari e bipolari, situate in profondità della retina. Tali cellule elaborano lo stimolo elettrico e lo inviano al cervello: tuttavia, se i fotorecettori sono assenti o non funzionano, il processo è sulla carta inattuabile già in partenza.

Il pigmento iniettato da Lucas e dalla sua equipe è la rodopsina, ossia quello utilizzato dai fotorecettori umani per rilevare la luminosità. In questo modo gli scienziati sono in grado di bypassare le cellule non funzionanti e consentire alle gangliari e bipolari di auto-produrre il segnale mancante.

In base a questi primi test effettuati, la vista dei topi ciechi non è paragonabile a quella dei topi sani, ma ha consentito loro di tornare ad interagire con l’ambiente.
Il virus utilizzato per la somministrazione del trattamento è già stato approvato per l’uso sugli esseri umani e nel giro di cinque anni si spera di poter avviare la sperimentazione sull’uomo.

Robert Lanza, Massachusetts, predica però cautela:

“Non sappiamo ancora se questo trattamento ha una scadenza. Cioè, se col tempo, i topi torneranno ad uno stato di cecità.”

Intanto, un altro piccolo passo è stato compiuto: la strada da percorrere per curare la cecità è quella della genetica.

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