Collirio di Levi Montalcini per Cheratite neurotrofica , l’Unione Europea dice si alla vendita della proteina

La Commissione europea ha dato l’approvazione della messa in vendita collirio per curare la cheratite neurotrofica, una patologia molto grave che può portare persino all’invalidità. Finora questa malattia è stata curata con farmaci non autorizzati. Suddetto farmaco è creato in laboratorio dall’azienda biofarmaceutiche italiana Dompe.

CHERATITE NEUROTROFICA – La cheratite neurotrofica, indicata anche con l’acronimo NK (dall’inglese neurotrophic keratitis), è una malattia degenerativa della cornea causata da un danno del nervo trigemino, che conduce a una perdita della sensibilità corneale e allo sviluppo di lesioni spontanee dell’epitelio corneale, con conseguente perdita della vista.
La cheratite neurotrofica è classificata come malattia rara, con una prevalenza stimata in meno di 5 persone su 10.000 in Europa. È stato registrato che mediamente il 6% dei casi di cheratite erpetica può evolvere in questa malattia, con un picco del 12,8% dei casi di cheratite da herpes zoster.
La diagnosi e, specialmente, il trattamento della cheratite neurotrofica rappresentano gli aspetti più complessi di questa patologia, in quanto tuttora sprovvista di un approccio terapeutico soddisfacente.
Secondo la classificazione di Mackie la cheratite neurotrofica si suddivide in tre stadi, a seconda della severità:
Stadio I: caratterizzato da alterazioni dell’epitelio corneale, che risulta opaco e presenta cheratopatia puntata superficiale ed edema corneale. Una cheratite neurotrofica di lunga durata può mostrare anche iperplasia dell’epitelio, opacità stromali e neovascolarizzazione della cornea.
Stadio II: caratterizzato dallo sviluppo di difetti epiteliali, spesso localizzati nell’area vicina al centro della cornea.
Stadio III: caratterizzato da ulcere della cornea, accompagnate da edema dello stroma e necrosi asettica che possono evolvere in perforazione della cornea.
LA SVOLTA – Oxervate rappresenta il primo farmaco orfano biotecnologico autorizzato al mondo per questa indicazione. Cenegermin, il nome dell’ingrediente attivo del prodotto, è la versione ricombinante del nerve growth factor (Ngf) umano, scoperto dal Premio Nobel Rita Levi Montalcini. Si tratta di una proteina naturalmente prodotta dal corpo umano, responsabile dello sviluppo, del mantenimento e della sopravvivenza delle cellule nervose.
“L’autorizzazione ottenuta dalla Commissione Europea – commenta Eugenio Aringhieri, Chief Executive Officer di Dompé farmaceutici – è una pietra miliare per i pazienti affetti da questa patologia, per la ricerca in questo settore e per la nostra azienda. È il nostro primo farmaco biotech ottenuto grazie al lavoro di una squadra che con competenza e passione ha creduto sin dall’inizio in questo progetto e grazie ad una collaborazione costante con una classe medica eccellente che in centri nazionali ed internazionali ha contributo allo sviluppo del prodotto nelle diverse fasi del suo percorso”.
Cenegermin è stato messo a punto presso il Polo di Ricerca e Produzione Dompé dell’Aquila grazie alla tecnologia del DNA ricombinante, con l’utilizzo di batteri in cui viene introdotto un gene (DNA) che consente ai batteri stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano. Il percorso di registrazione del farmaco è in corso anche negli Stati Uniti.

Cheratite neurotrofica: EMA valida la richiesta di autorizzazione in commercio di cenegermin gocce oculari (Oxervate®) presentata da Dompé

  • Studiato per il trattamento della cheratite neurotrofica moderata e severa negli adulti, Oxervate®, se approvato, rappresenterebbe il primo farmaco biotecnologico per questa indicazione.
  • La cheratite neurotrofica è una malattia rara dell’occhio che colpisce meno di 5 persone su 10.0001 e per cui non esistono, ad oggi, farmaci approvati in grado di trattare direttamente la compromissione dei nervi, causa principale di questa patologia.
  • La procedura di valutazione di Oxervate®, designato farmaco orfano dal COMP di EMA per il trattamento della cheratite neurotrofica, sarà centralizzata. Si prevede inoltre che prenderà il via con un iter accelerato, concesso per alcuni farmaci innovativi in grado di trattare patologie gravi e prive di una valida alternativa terapeutica.

Milano, 12 dicembre 2016. L’azienda biofarmaceutica Dompé annuncia oggi la validazione della domanda di registrazione presentata all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) di Oxervate® gocce oculari, proposto per il trattamento della cheratite neurotrofica moderata e grave in pazienti adulti.

La validazione da parte di EMA segna l’inizio della procedura di revisione scientifica del dossier al fine di ottenere l’autorizzazione al commercio del farmaco, già designato nel 2015 farmaco orfano per il trattamento della cheratite neurotrofica dal Comitato per i Farmaci Orfani (COMP) della stessa EMA. Cenegermin, il nome dell’ingrediente attivo del prodotto, è la versione ricombinante del nerve growth factor (NGF) umano, scoperto dal Premio Nobel Rita Levi Montalcini. Si tratta di una proteina naturalmente prodotta dal corpo umano, responsabile dello sviluppo, del mantenimento e della sopravvivenza delle cellule nervose.

Il farmaco sperimentale è stato studiato in pazienti con cheratite neurotrofica moderata e grave. La cheratite neurotrofica è una malattia oculare degenerativa rara che colpisce meno di 5 persone su 10.000 e che conduce a una lesione dell’epitelio corneale e a una perdita di sensibilità corneale. Nelle sue forme più gravi può portare a ulcere, melting e perforazioni corneali, con conseguenze sulle capacità visive di chi ne soffre. Può essere causata da diverse condizioni cliniche come infezioni corneali di natura virale, traumi oculari, lesioni e ustioni chimiche, interventi chirurgici alla cornea, o ancora da condizioni sistemiche quali il diabete.

Data la gravità della patologia, la mancanza di valide alternative terapeutiche per i pazienti e l’innovatività del prodotto, l’EMA ha in questa prima fase deciso di adottare nella valutazione del dossier una procedura accelerata.

“Siamo orgogliosi di annunciare una tappa così significativa del nostro percorso di Ricerca & Sviluppo. Se approvata, questa opzione terapeutica potrà rappresentare un avanzamento nella gestione dei Pazienti che soffrono di cheratite neurotrofica, divenendo il primo farmaco biotech ottenuto grazie all’impegno della nostra Ricerca. Un traguardo frutto di passione e dedizione di una Squadra eccezionale che ha creduto in questo progetto fin dall’inizio”, afferma Eugenio Aringhieri, Chief Executive Officer Dompé farmaceutici“Il nostro agire quotidiano è costantemente proiettato alla ricerca di risposte innovative per bisogni di salute non ancora soddisfatti: è nostro proposito continuare a fornire tutte le informazioni necessarie alle autorità regolatorie, al fine di assicurare la disponibilità del farmaco nei tempi più rapidi possibile.” .

“Aver portato per primi il Nerve Growth Factor dalla scoperta a una futura potenziale terapia è un’ulteriore conferma dello sforzo in Ricerca condotto da noi e dalle Aziende Farmaceutiche del nostro Paese. È un importante risultato che testimonia il valore del lavoro italiano”, spiega Sergio Dompé, Presidente Dompé farmaceutici“Il mio pensiero e la mia gratitudine vanno in questo momento a tutti i Ricercatori, che hanno partecipato in tanti Paesi e in vari ruoli al progetto, assicurando un contributo essenziale alla realizzazione di questo nuovo farmaco, ma soprattutto alla Prof.ssa Rita Levi Montalcini: è Sua l’intuizione geniale da cui nasce questa ricerca, quel fattore di crescita neuronale che Le valse il Premio Nobel.”

Rita Levi Montalcini Citazioni
Nella ricerca scientifica né il grado di intelligenza né la capacità di eseguire e portare a termine il compito intrapreso sono fattori essenziali per la riuscita e per la soddisfazione personale. Nell’uno e nell’altro contano maggiormente la totale dedizione e il chiudere gli occhi davanti alle difficoltà.
C’è solo una categoria che possa stabilire i limiti alla scienza: gli scienziati. Che non sono affatto delle persone irresponsabili.
La scienza intimorisce solo chi non la conosce. Colpa anche delle distorsioni dei mass media. Ma in realtà la scienza è l’unica cosa che distingue l’homo sapiens dal resto delle creature viventi. Va coltivata, non certo bloccata.
Il cervello: se lo coltivi funziona. Se lo lasci andare e lo metti in pensione si indebolisce. La sua plasticità è formidabile. Per questo bisogna continuare a pensare.
Per la componente femminile del genere umano è giunto il tempo di assumere un ruolo determinante nella gestione del pianeta. La rotta imboccata dal genere umano sembra averci portato in un vicolo cieco di autodistruzione. Le donne possono dare un forte contributo in questo momento critico.
Per me quello che conta, in una persona, non è che sia ebrea o cattolica, ma che sia degna di rispetto. E sono convinta che non esistano le razze, ma i razzisti.
Le donne hanno sempre dovuto lottare doppiamente. Hanno sempre dovuto portare due pesi, quello privato e quello sociale. Le donne sono la colonna vertebrale delle società.
Non esistono le razze, il cervello degli uomini è lo stesso. Esistono i razzisti. Bisogna vincerli con le armi della sapienza.
La differenza tra uomo e donna è epigenetica, ambientale. Il capitale cerebrale è lo stesso: in un caso è stato storicamente represso, nell’altro incoraggiato. Così pure tra popoli. È sempre un dato culturale.
La scelta di un giovane dipende dalla sua inclinazione, ma anche dalla fortuna di incontrare un grande maestro.
Nella vita non bisogna mai rassegnarsi, arrendersi alla mediocrità, bensì uscire da quella “zona grigia” in cui tutto è abitudine e rassegnazione passiva.
Il corpo può morire. Ma restano i messaggi che abbiamo mandato in vita. Perciò il mio messaggio è questo: credete nei valori.
Ognuno può essere della religione che vuole: cristiana, musulmana… io sono della religione laica.
Il corpo non importa, ciò che conta è la mente.
Affrontare la vita con totale disinteresse alla propria persona e con la massima attenzione verso il mondo che ci circonda, sia quello inanimato che quello dei viventi. Questo, ritengo, è stato il mio unico merito.
Meglio aggiungere vita ai giorni che non giorni alla vita.
Il messaggio che invio, e credo anche più importante di quello scientifico, è di affrontare la vita con totale disinteresse alla propria persona, e con la massima attenzione verso il mondo che ci circonda, sia quello inanimato che quello dei viventi. Questo, ritengo, è stato il mio unico merito.
Dico ai giovani: non pensate a voi stessi, pensate agli altri. Pensate al futuro che vi aspetta, pensate a quello che potete fare, e non temete niente. Non temete le difficoltà: io ne ho passate molte, e le ho attraversate senza paura, con totale indifferenza alla mia persona.
Ho sempre destinato le mie modeste risorse a favore, non soltanto delle persone bisognose, ma anche per sostenere cause sociali di prioritaria importanza.
Nel 2001 ho avuto l’idea dell’EBRI [European Brain Research Institute]. Mi sono chiesta: in che cosa l’Italia ha sempre primeggiato? Nelle neuroscienze. Nel Settecento Galvani e Volta scoprirono l’elettricità animale; a fine Ottocento Golgi inventò la colorazione con l’argento delle cellule nervose; Vittorio Erspamer riuscì a isolare la serotonina e altri neurotrasmettitori e Giuseppe Levi, il mio professore, fu tra i primi a sperimentare la coltura in vitro.
A me nella vita è riuscito tutto facile. Le difficoltà me le sono scrollate di dosso, come acqua sulle ali di un’anatra.
Quello che molti ignorano è che il nostro cervello è fatto di due cervelli. Un cervello arcaico, limbico, localizzato nell’ippocampo, che non si è praticamente evoluto da tre milioni di anni a oggi, e non differisce molto tra l’homo sapiens e i mammiferi inferiori. Un cervello piccolo, ma che possiede una forza straordinaria. Controlla tutte quelle che sono le emozioni. Ha salvato l’australopiteco quando è sceso dagli alberi, permettendogli di fare fronte alla ferocia dell’ambiente e degli aggressori. L’altro cervello è quello cognitivo, molto più giovane. E’ nato con il linguaggio e in 150mila anni ha vissuto uno sviluppo straordinario, specialmente grazie alla cultura.
Purtroppo buona parte del nostro comportamento è ancora guidata dal cervello arcaico. Tutte le grandi tragedie, la Shoah, le guerre, il nazismo, il razzismo – sono dovute alla prevalenza della componente emotiva su quella cognitiva. E il cervello arcaico è così abile da indurci a pensare che tutto questo sia controllato dal nostro pensiero, quando non è così.
Il cervello arcaico ha salvato l’australopiteco ma porterà l’homo sapiens all’estinzione. La scienza ha messo in mano all’uomo potenti armi di distruzione. La fine è già alla portata.
I giovani di oggi si illudono di essere pensanti. Il linguaggio e la comunicazione danno loro l’illusione di stare ragionando. Ma il cervello arcaico, maligno, è anche molto astuto e maschera la propria azione dietro il linguaggio, mimando quella del cervello cognitivo. Bisognerebbe spiegarglielo.
C’è una difficoltà nel rendersi conto che il nostro comportamento è molto complesso, che il cervello è fatto di tante componenti. E c’è una difficoltà nel vedere in ogni catastrofe la possibilità di un rovesciamento. Forse io sono una innata ottimista ma penso che ci sia sempre qualcosa che ci salva.
Le leggi razziali del 1938 si sono rivelate la mia fortuna, perché mi hanno obbligata a costruirmi un laboratorio in camera da letto, dove ho cominciato le ricerche che mi hanno in seguito portato alla scoperta dell’NGF..
Geneticamente uomo e donna sono identici. Non lo sono dal punto di vista epigenetico, di formazione cioè, perché lo sviluppo della donna è stato volontariamente bloccato.
Nel passato la cultura era accessibile solo a una ristretta élite e alle donne ebree, perché tra gli ebrei la cultura era così amata che superava la differenza di sesso.
In Africa ci sono migliaia di donne intelligenti che non hanno la possibilità di usare il cervello. Tutto quello per cui mi impegno in Africa [con la Fondazione Rita Levi Montalcini] è l’istruzione.
Non è passato un secolo dai miei tempi, ma molti secoli. La tecnologia di oggi era impensabile cinquanta- sessantanni fa. Ma la tecnica da sola non basta, serve una visione più ampia.
A vent’anni volevo andare in Africa per curare la lebbra. Ci sono andata da vecchia, ma per curare l’analfabetismo, che è molto più grave della lebbra.
La donna è stata bloccata per secoli. Quando ha accesso alla cultura è come un’affamata. E il cibo è molto più utile a chi è affamato rispetto a chi è già saturo.
I giovani oggi hanno grandi capacità, ma dal punto di vista culturale sono piuttosto bassi.
Ho ottimi rapporti con le giovani che lavorano con me, perché sentono che posso aggiungere qualcosa che manca alla loro formazione: l’intuito.
A cento anni ho perso un po’ la vista, molto l’udito. Alle conferenze non vedo le proiezioni e non sento bene. Ma penso più adesso di quando avevo vent’anni. Il corpo faccia quello che vuole. Io non sono il corpo: io sono la mente.
Quando muore il corpo sopravvive quello che hai fatto, il messaggio che hai dato.
II male assoluto del nostro tempo è di non credere nei valori. Non ha importanza che siano religiosi oppure laici. I giovani devono credere in qualcosa di positivo e la vita merita di essere vissuta solo se crediamo nei valori, perché questi rimangono anche dopo la nostra morte.
Ai giovani auguro la stessa fortuna che mi ha condotto a disinteressarmi della mia persona, ma di avere sempre una grande attenzione nei confronti di tutto ciò che mi circonda, a tutto quanto il mondo della scienza, senza trascurare i valori della società.
Da adolescente sognavo di emulare Albert Schweitzer a curare i lebbrosi. Adesso nell’ultima tappa della mia vita ho potuto finalmente aiutare le popolazioni sfruttate per secoli.
Posso dire che l’unico ideale per cui ho lavorato è stato quello di aiutare gli altri e forse per questo la ricerca mi ha dato molto di più di quanto potessi sperare.
Pensate al futuro che vi aspetta, pensate a quello che potete fare, e non temete niente.
L’umanità è fatta di uomini e donne e deve essere rappresentata da entrambi i sessi
Oggi, rispetto a ieri, i giovani usufruiscono di una straordinaria ampiezza di informazioni; il prezzo è l’effetto ipnotico esercitato dagli schermi televisivi che li disabituano a ragionare (oltre a derubarli del tempo da dedicare allo studio, allo sport e ai giochi che stimolano la loro capacità creativa). Creano per loro una realtà definita che inibisce la loro capacità di “inventare il mondo” e distrugge il fascino dell’ignoto.

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