Layla, la bimba di un anno salvata dalla leucemia tramite la cura Talens, utilizzata per la prima volta su essere umani

Un bambina di appena un anno, a cui è stata diagnosticata dai medici una forma di leucemia aggressiva incurabile è stata salvata grazie alla terapia Talens. La terapia è stata messa in pratica con una nuova potente tecnica di gene-editing che in futuro potrebbe essere usata per trattare diverse malattie ereditarie.
Layla Richards, la piccola bimba londinese di un anno è la prima paziente al mondo a ricevere la terapia pionieristica, che è stata effettuata dai medici dell’ospedale di Great Ormond Street. Nel giro di pochi mesi, dopo l’inizio della nuova cura, le condizioni di salute della piccola Layla hanno cominciato a dare segnali incoraggianti, e la cura adesso sembra tenere a bada la leucemia.

La sua situazione era talmente disperata, che il il personale medico, insieme alla ditta biotech Cellectis, hanno deciso di giocare il tutto per tutto, chiedendo l’autorizzazione per utilizzare una tecnologia non ancora testata su pazienti umani. Infatti la tecnica in precedenza, nota come site-specific editing genoma, era stata eseguita soltanto su topi di laboratorio. Layla ha presentato i primi sintomi della leucemia quando aveva ancora tre mesi; l’applicazione di tutte le cure ordinarie non sortivano effetto alcuno, costringendo i medici e i suoi genitori a prendere la misura disperata, quella stessa che ora sembra dare i primi frutti.

leucemia

Non avevo voglia di percorrere questa strada [le cure palliative], avrei preferito che lei provasse qualcosa di nuovo e ho rischiato il tutto per tutto“, ha osservato il padre di Layla. “E questa è lei oggi, che sta in piedi e ride, lei era così debole prima di questo trattamento, è stato orribile e io sono grato per questa opportunità.”

Per la terapia, i medici hanno fatto uso di una biotecnologia nota come trascrizione attivatore-attuatore nucleasi, o Talens. Si tratta di un enzima che permette agli scienziati di tagliare i filamenti di DNA in sequenze specifiche, ed è per questo che è spesso definito come una forbice molecolare. In questo caso, l’immunologo Wasseem Qasim e il suo team hanno utilizzato questo sistema per disattivare i geni sani, donati T-cellule immunitarie che normalmente causano il rigetto di cellule estranee quando trapiantate in un paziente affetto da leucemia. Le cellule sono state poi modificate anche per proteggerle dai potenti farmaci anti-cancro.

Per fare spazio alle nuovi “cellule del progettista” di un donatore, il sistema immunitario esistente Layla doveva essere letteralmente distrutto. Dopo l’applicazione della nuova procedura, la salute di Layla è migliorata quasi istantaneamente. Uno dei dottori del team, Paul Veys, quasi incredulo dinnanzi agli effetti positivi sortiti dal nuovo metodo, ha definito l’intera vicenda  “quasi come un miracolo.”

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