Cos’è CRISPR, la tecnologia che altera il DNA e potrebbe creare superumani e curare le malattie

In questi anni di innovazione e ricerca nel sequenziamento del genoma umano, la tecnologia CRISPR è stata paragonata alla prima auto a basso costo messa in vendita.

Ricordi il modello “Ford T” che ha rivoluzionato il mercato all’inizio del XX secolo? Secondo Vicente Bellver, specialista in diritto e bioetica, “non è la prima tecnologia che consente l’editing genetico, né la Ford T è stata la prima auto ad essere prodotta, ma è quella che riesce a farlo in modo accurato, economico e semplice”.

CRISPR, acronimo di Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, o Clustered and Regularly Spaced Short Palindromic Repeats, si trova nel genoma di alcuni batteri, da cui è stato scoperto il sistema.

Cas9 è un’endonucleasi (un enzima) associata a CRISPR, nota per agire come “forbici molecolari”, che taglia e modifica, o corregge, il DNA associato a una malattia in una cellula.

Un RNA guida indirizza le forbici molecolari Cas9 al sito esatto della mutazione. Una volta che queste forbici molecolari tagliano il DNA, meccanismi cellulari aggiuntivi e DNA aggiunto esogeno useranno il meccanismo della cellula e altri elementi per “riparare” specificamente il DNA.

La tecnologia CRISPR-Cas9 può offrire la capacità di modificare o correggere direttamente i cambiamenti associati alla malattia sottostante nel genoma e ha un grande potenziale in medicina, cibo, agricoltura o ambiente, ha affermato Bayer in una dichiarazione.

Lo spagnolo Francis Mojica, scienziato dell’Università di Alicante, è stato il primo a studiare le sequenze CRISPR, che ha chiamato con il suo nome. Era il 1993, quando iniziò a studiare un microrganismo con un’estrema tolleranza al sale che si trova sulle coste di Santa Pola (Alicante).

Nello specifico, CRISPR è una regione del DNA di alcuni batteri che funge da meccanismo immunitario contro i virus, ovvero i batteri che sopravvivono all’attacco conservano le informazioni di questo aggressore. Quando il virus attacca di nuovo, i batteri identificano i geni indesiderati grazie alle informazioni già immagazzinate e questa memoria gli consente di distruggere il virus.

Secondo lo scienziato José Miguel Mulet, “la tecnologia CRISPR ci consente un ulteriore passo avanti poiché ci consente di modificare il DNA dell’organismo stesso”.

Questo può essere un grande vantaggio nel caso di malattie genetiche, poiché “molte volte sono dovute a minime modifiche nella sequenza e questa tecnica ci permette di correggerle”, spiega sul suo blog a Sabemos.

Per Lluis Montoliu, ricercatore presso il National Center for Biotechnology, “se mai avessimo uno scienziato in Spagna vicino a essere un candidato per un premio Nobel, cioè Francis Mojica”, per aver scoperto che i batteri hanno un proprio sistema immunitario, oltre a applicazioni pratiche di questa tecnologia.

“Ci sono 230 malattie che sono la conseguenza di un’anomalia genetica, e grazie ai meravigliosi e rivoluzionari progressi nella comprensione del genoma umano sappiamo quale parte della sua struttura genetica è responsabile”, spiega in questa intervista il responsabile mondiale dell’innovazione di Bayer Kemal Malik. “Quello che possiamo fare con la tecnologia CRISPR è sostituire il DNA sbagliato con un buon DNA”, aggiunge.

Tecnologia Bayer e CRISPR

La tecnologia CRISPR è una tendenza dirompente del 21 ° secolo e Bayer ha indicato di essere impegnata in questa innovazione.

Nel dicembre 2015, Bayer e CRISPR Therapeutics, fondata da Emmanuele Charpentier, uno degli scienziati che per primi hanno applicato la tecnologia CRISPR per l’editing genetico, hanno concordato di creare una joint venture per ricercare e sviluppare terapie innovative per cardiopatie congenite, ematologiche e per la cecità.

Grazie a questa unione è nata Casebia Therapeutics. La nuova società ha accesso a due flussi: la tecnologia di editing genetico di CRISPR Therapeutics e l’accesso alla conoscenza della malattia di Bayer e all’esperienza di ingegneria delle proteine.

“Se all’inizio del secolo scorso stavamo affrontando il boom automobilistico, 100 anni dopo stiamo affrontando la rivoluzione della modificazione genetica. La tecnologia e la scienza stanno avanzando a grande velocità e alla Bayer vogliamo essere sulla griglia di partenza”, ha detto. dice Bayer.

Il DNA può essere alterato negli adulti?

Sì, è possibile, ci sono anche aziende negli Stati Uniti che vendono kit per ogni persona da fare a casa.

Le società, The Odin e Ascendance Biomedical, hanno pubblicato online una serie di video con persone che si auto-somministrano molecole di DNA prodotte dai propri laboratori, riferisce MIT Technology Review .

Nell’ottobre 2017, il CEO di Odin Josiah Zayner ha pubblicato un video in cui si iniettava lo strumento di editing genetico CRISPR durante una conferenza sul biohacking in California.

Zayner afferma: “Penso che sia una risposta all’esperimento che ho fatto su me stesso”.

L’autodescritto biohacker ed ex dipendente della NASA ha iniziato a vendere copie di una molecola di DNA contenente le informazioni genetiche necessarie per disattivare il gene umano per una proteina, la miostatina, utilizzando CRISPR.

Gli animali senza quel gene sviluppano muscoli extra-grandi, motivo per cui i biohacker lo citano spesso come obiettivo per esperimenti di auto-miglioramento.

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