Emanuela B.Un team di ricercatori ha recentemente identificato una molecola capace di inibire il gene responsabile del glioblastoma, considerato il tumore cerebrale più comune, aggressivo e mortale negli adulti. Questo composto ha mostrato la capacità di colpire esclusivamente le cellule malate, risparmiando il tessuto cerebrale sano, e di attraversare con successo la barriera ematoencefalica, una protezione naturale del cervello contro agenti patogeni e sostanze tossiche, che spesso impedisce l’efficacia di molti farmaci.
Attualmente, l’efficacia di questa molecola è stata dimostrata solo in modelli animali, ma gli scienziati sono ottimisti riguardo alla possibilità di applicare questi risultati anche negli esseri umani, dopo aver completato il lungo e complesso processo di ricerca necessaria. La potenziale terapia è particolarmente innovativa poiché si basa su un approccio terapeutico mai utilizzato prima; la capacità di superare la barriera ematoencefalica potrebbe consentire lo sviluppo di un farmaco orale, rendendo la somministrazione più semplice e accessibile.
La scoperta della molecola è frutto di un progetto di ricerca internazionale guidato da scienziati della Facoltà di Medicina dell’Università della Virginia, in collaborazione con il Dipartimento di Ingegneria Biologica del Massachusetts Institute of Technology (MIT) e il Dipartimento di Informatica Biomedica della Scuola di Medicina dell’Università di Harvard. Il gruppo di ricerca, coordinato dal professor Hui Li, ha ottenuto questo risultato significativo approfondendo i dati di uno studio precedente del 2020, in cui era stato identificato l’oncogene associato al glioblastoma, noto come advillina (AVIL). Le mutazioni di questo gene innescano la proliferazione delle cellule tumorali nel cervello.
Utilizzando una tecnica chiamata “screening ad alto rendimento”, il professor Li e il suo team hanno esaminato numerosi composti per identificare quelli in grado di bloccare l’azione di AVIL, trovando infine quello che si adattava meglio al bersaglio terapeutico. I test effettuati su modelli murini affetti da cancro cerebrale hanno mostrato risultati promettenti: la molecola non solo inibisce l’attività maligna dell’oncogene, ma riesce anche a superare la barriera ematoencefalica senza causare effetti negativi sulle cellule sane, inclusi gli astrociti, e non ha mostrato effetti collaterali significativi.
Questi risultati, sebbene incoraggianti, dovranno essere replicati nella sperimentazione clinica sugli esseri umani per confermare l’efficacia della nuova terapia. Secondo l’Istituto Superiore di Sanità (ISS), la sopravvivenza mediana per i pazienti affetti da glioblastoma è di circa 15 mesi, con solo il 5% dei pazienti che sopravvive cinque anni dopo la diagnosi, nonostante i trattamenti con radioterapia e chemioterapia a base di temozolomide. Senza alcun trattamento, la morte avviene dopo pochi mesi, e le terapie attualmente disponibili servono principalmente a rallentare i sintomi.
Il professor Hui Li ha sottolineato la gravità della malattia, affermando: “Il glioblastoma è una malattia devastante. Fondamentalmente non esiste una terapia efficace. La novità è che stiamo prendendo di mira una proteina da cui dipendono in modo esclusivo le cellule del GBM, e possiamo farlo con una piccola molecola che ha una chiara attività in vivo. A nostra conoscenza, questo percorso non è mai stato sfruttato terapeuticamente prima”. Ha aggiunto che “i pazienti affetti da GBM hanno disperatamente bisogno di opzioni migliori” e ha espresso la speranza di introdurre in clinica un meccanismo d’azione completamente nuovo che colpisca una vulnerabilità fondamentale nella biologia del glioblastoma.
I dettagli della ricerca sono stati pubblicati nel giornale Science Translational Medicine, e rappresentano un passo significativo nella lotta contro uno dei tumori più difficili da trattare. La comunità scientifica attende con interesse i prossimi sviluppi e le eventuali sperimentazioni cliniche che potrebbero trasformare questa scoperta in una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da glioblastoma.
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