Emanuela B.Se tutto va secondo i piani, il trattamento potrebbe essere assunto sotto forma di una semplice pillola.
Una nuova scoperta nella patologia del glioblastoma – il tipo di tumore cerebrale più comune, attualmente incurabile – è stata fatta, aprendo la possibilità di un futuro trattamento che potrebbe essere semplice come prendere una pillola.
Ogni anno, più di 14.000 persone solo negli Stati Uniti riceveranno una diagnosi di glioblastoma, un tumore cerebrale aggressivo, imprevedibile e non prevenibile. Ognuno di questi nuovi pazienti vivrà in media da 12 a 18 mesi in più – senza trattamento, può essere molto meno – e solo uno su 20 sarà ancora vivo dopo cinque anni.
“Il glioblastoma è una malattia devastante. Essenzialmente non esiste una terapia efficace”, ha dichiarato Hui Li, ricercatore nel Dipartimento di Patologia della Scuola di Medicina dell’Università della Virginia, in un comunicato questa settimana. Ma già nel 2020, Hui e i suoi colleghi avevano compiuto un primo passo verso la scoperta di una cura: hanno identificato l’oncogene che scatena lo sviluppo del glioblastoma.
“L’oncogene nuovo che abbiamo scoperto promette di essere il tallone d’Achille del glioblastoma”, ha detto all’epoca, “e il suo targeting specifico potrebbe rappresentare un approccio efficace per il trattamento della malattia”.
Ora, il suo team ha annunciato il passo successivo nello sviluppo di un trattamento o cura per il glioblastoma: l’identificazione di una molecola specifica in grado di bloccare l’attività di questo oncogene e che, negli studi sui topi, ha distrutto le cellule di glioblastoma senza danneggiare i tessuti sani.
“La novità qui è che stiamo prendendo di mira una proteina di cui le cellule di glioblastoma dipendono in modo unico, e possiamo farlo con una piccola molecola che ha un’attività chiara in vivo”, ha spiegato Li. “Per quanto ne sappiamo, questo pathway non è mai stato sfruttato terapeuticamente prima d’ora”.
Si tratta ancora di un prodotto lontano dalla versione finale – prima che questo nuovo composto diventi un farmaco disponibile per i pazienti, dovrà superare una serie di prove cliniche e test; prima ancora, dovrà essere studiato teoricamente per capire come sfruttarlo al meglio.
Ma, in linea di principio, si tratta di una scoperta quasi miracolosa. La molecola è in grado di superare la barriera emato-encefalica – un grande ostacolo per molti altri potenziali trattamenti contro i tumori cerebrali – e distrugge apparentemente solo le cellule dannose una volta arrivata lì. Potrebbe persino essere assunta come una semplice pillola, affermano i ricercatori.
“I pazienti con glioblastoma hanno disperatamente bisogno di opzioni migliori”, ha detto Li. “La terapia standard non è cambiata fondamentalmente da decenni, e la sopravvivenza rimane desolante”.
“Il nostro obiettivo è portare in clinica un meccanismo d’azione completamente nuovo”, ha aggiunto, “uno che prenda di mira una vulnerabilità centrale nella biologia del glioblastoma”.
Lo studio è pubblicato su Science Translational Medicine.
Le persone diagnosticate con glioblastoma sopravvivono in media solo 12-18 mesi.
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